Jul 02, 2022

S2 Ep.17 基因編輯療法與罕見疾病

最近,#基因編輯 技術 CRISPR-Cas9 歡慶發表十週年,這個應用在 2020 年獲得了 #諾貝爾化學獎 的至高榮譽,除了迅速成為基礎科學研究中的重要工具,基因編輯技術也被應用在許多前贍的 #藥物開發 上。

閔譯立博士 (Yi-Li Min) 在博士班期間就開始進行基因編輯技術與 #杜興氏肌肉營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, #DMD)的研究。畢業後,她將研究帶到新創公司 Exonics Therapeutics 進行新藥開發,該公司隨後被 Vertex Pharmaceuticals 收購。譯立也加入 Vertex 帶領團隊開發基於基因編輯技術的 DMD 療法。本集「生技來一刻」,除了介紹了基因編輯技術、此技術在藥物開發上的應用,以及譯立獨特的職涯歷程。